70万一针的罕见病特效药

诺西那生钠注射液：从天价到普惠的跨越

一、药物基本信息

名称：诺西那生钠注射液

适应症：针对脊髓性肌萎缩症（SMA）这一罕见遗传性神经肌肉疾病的治疗。

二、价格演变与医保覆盖的里程碑

药物上市初期，定价高达约70万元/针，意味着患者一年的治疗费用会超过700万元，这对于大多数家庭来说是一个沉重的负担。经过国家医保谈判，价格得到了大幅下降，降至约3.3万元/针，降幅超过90%。这一重大进展从2022年1月起正式实施，药物被纳入医保目录，极大地减轻了患者及其家庭的经济压力。

三、治疗效果与鼓舞人心的患者案例

诺西那生钠注射液的治疗效果令人鼓舞。许多患儿经过治疗后，运动功能得到显著改善，一些之前无法独立行走的患儿现在能够自己行走，甚至上下楼梯。截至2025年2月，仅成都市妇女儿童中心医院就收治了约50名患儿，他们中的大多数在运动能力上都有了明显的提升。

四、仿制药进展与未来展望

随着齐鲁制药和重庆药友制药在2025年1月先后申报诺西那生钠仿制药上市，国产仿制药有望进一步推动价格下降。仿制药的上市不仅将提高药物的可及性，还将降低医保和患者的支出压力。

五、国际背景下的药物定价与医保政策

与其他国家和地区相比，诺西那生钠注射液在中国原价的定位相对较高。例如，在澳大利亚该药物的定价远低于中国（约184元/针）。由于各国的医保覆盖政策差异，经过谈判后，中国患者的实际支付价已经为全球最低。

结语

以上信息全面展示了诺西那生钠注射液从高昂的价格到通过政策调控和市场竞争逐步实现普惠的整个过程。这一药物的变迁不仅仅是一剂药物的价格变动，更是医疗保障制度不断完善的体现，展现出我们国家对于罕见病患者的关怀与支持。